تجربة لعلاج جيني لشفاء مرض جلدي نادر

انحلال البشرة الفقاعي مرض نادر يسبب هشاشة الجلد وتقرحه، فقد يصاب الجلد بالبثور عند التعرض لإصابة بسيطة، حتى من الحرارة أو الاحتكاك أو الخدش، ومحاولة من العلماء لإيجاد علاج نهائي له، يختبر مجموعة منهم علاجًا جينيًا على شكل هلام، لشفاء الجروح الناجمة عنه.

(اقرأ أيضًا) إدارة الغذاء والدواء تجيز استخدام أول علاج جيني مضاد للاضطرابات العصبية النادرة

ويعتبر انحلال البشرة الفقاعي من الأمراض النادرة التي تصيب حوالي 3 أشخاص من كل مليون، وهو عبارة عن خلل في جين، يجعل الجسم غير قادر على إنتاج كولاجين معين.

ويمكن أن يتسبب هذا المرض في ظهور تقرحات تتطور إلى جروح مفتوحة مؤلمة، عند أقل احتكاك للجلد بأي جسم، ويمكن أن تنتشر الندبات على نطاق واسع من الجسم في الحالات الشديدة لدى الأطفال.

وتظهر البثور والندبات أيضا على طول بطانة الفم والحلق والجهاز الهضمي، مما قد يؤثر سلبا في الأكل ويسبب سوء التغذية.

وبالنسبة للشباب، يواجه المصابون بانحلال البشرة الفقاعي خطرا كبيرا للإصابة بسرطان الخلايا الحرشفية، وهو شكل من أشكال سرطان الجلد

يكون قابلا للشفاء عادة، ولكن في الشخص المصاب بـانحلال البشرة فغالبا ما يصبح مميتا.

وأوضح مدير عيادة الأمراض الجلدية في جامعة ستانفورد الأميركية بيتر مارينكوفيتش، إنه لم يكن هناك علاج لانحلال البشرة الفقاعي، حيث كانت الوسيلة الوحيدة المتاحة أمام الأطباء هي العناية بالجروح، ومنع الالتهابات، ومحاولة تخفيف الألم، إلا أن العلاج الجيني الجديد من شركة "كريستال بيوتك" قد يضع حدا لمعاناة المصابين بهذا المرض النادر، حسبما نقلت وكالة "يو بي آي" للأنباء.

 

كيف يعمل الدواء؟

لا يصحح العلاج الخلل الجيني الذي يسبب انحلال البشرة الفقاعي أو المرض بحد ذاته، بل يحتوي على فيروس "الهربس" معدّل ينقل نسختين من الجين، تسمى COL7A1، إلى خلايا جلد المرضى.