إدارة الغذاء والدواء تجيز استخدام أول علاج جيني مضاد للاضطرابات العصبية النادرة

يُصيب الجهاز العصبي أمراض واضطرابات نادرة بحيث تصيب عدد قليل من الأشخاص حول العالم، وتسبب هذه الأمراض أرق العلماء محاولين الوصول إلى علاج لها ، ولكن بعد طول إنتظار وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على العلاج الجيني بلوبيرد، المضاد لاضطرابات العصبية النادرة، وفقًا لوكالة رويترز.

(أقرأ أيضًا) إدارة الغذاء والدواء تحذر من استخدام مسحات فحص كورونا الأنفية المنزلية للحلق

وقالت الشركة في بيان:" إن سكايسونا هو أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء وهو أول علاج  يُظهر أنه يبطئ تقدم الخلل الوظيفي العصبي لدى الأولاد"، وقالت شركة بلوبيرد المصنعة للدواء، إنها تتوقع أن يكون المنتج التجاري متاحًا بحلول نهاية عام 2022 من خلال عدد محدود من مراكز العلاج المؤهلة في الولايات المتحدة الأمريكية.

حصل علاج beti-cel للشركة في أغسطس الماضي، على موافقة إدارة الأغذية والعقاقير لعلاج اضطراب دم نادر بسعر قياسي بلغ

2.8 مليون دولار، وهو أغلى علاج حتى الآن.

وينتج المرض عن طفرات في جين يسمى ABCD1، يؤدي إلى تراكم الأحماض الدهنية طويلة السلسلة في الدماغ والحبل الشوكي، كما يحدث عادةً عند الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و12 عامًا.

ويضيف الدواء نسخًا وظيفية من الجين ABCD1 في الخلايا الجذعية للمريض للمساعدة في إنتاج البروتين المطلوب، لتفكيك الأحماض الدهنية طويلة السلسلة.

وأكدت الشركة أن الموافقة على استخدام العلاج كانت متوقعة إلى حد كبير بعد حصول العقار على موافقة بالإجماع من لجنة من المستشارين الخارجيين لإدارة الغذاء والدواء في يونيو الماضي.